Pour la deuxième journée consécutive, l’adcomm des thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la FDA a voté à l’unanimité en faveur de l’approbation par la FDA d’une thérapie génique bio bluebird, cette fois par un vote de 13-0 en faveur du beti-cel comme traitement potentiel d’un trouble sanguin. connue sous le nom de β-thalassémie pour ceux qui ont besoin de transfusions sanguines régulières.
Le deuxième coup de pouce unanime consécutif ouvre la possibilité de deux approbations de la FDA plus tard cet été pour Bluebird – bien que l’agence ait soulevé vendredi quelques problèmes de fabrication pour les deux thérapies.
Les membres d’Adcomm ont salué l’efficacité de la thérapie génique potentielle comme “exceptionnelle” et “formidable”, et que les avantages “l’emportent définitivement sur les risques”. La dernière diapositive d’évaluation des avantages et des risques du présentateur de la FDA a clairement indiqué que les études cliniques de bluebird démontrent que 89% des sujets avec TDT qui ont reçu du beti-cel ont atteint l’indépendance transfusionnelle.
Andrew Obenshain, PDG de bluebird, a déclaré dans un communiqué :
« La recommandation du comité consultatif d’aujourd’hui est la reconnaissance du corpus substantiel de données cliniques qui soutiennent le beti-cel comme option de traitement potentiellement curatif pour ces patients. Nous sommes reconnaissants aux membres de la communauté de la bêta-thalassémie qui ont contribué à la discussion d’aujourd’hui et restons déterminés à travailler avec la FDA alors qu’elle achève son examen de la demande de licence de beti-cel Biologics.
Jeudi, le comité a également donné un grand coup de pouce à la thérapie génique potentielle de bluebird bio pour la maladie rare mais mortelle connue sous le nom d’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) par un vote de 15 à 0, malgré les problèmes de sécurité de la FDA.
Si les deux thérapies sont approuvées, la biotechnologie gagnerait également deux bons d’examen prioritaires (d’une valeur totale d’environ 200 millions de dollars), ce qui pourrait apporter un soulagement désespéré à Bluebird, qui a licencié environ 30 % de ses effectifs en avril.
L’agence a également fait part de ses inquiétudes concernant le vecteur lentiviral utilisé avec le beti-cel en raison des cas de cancer observés chez les personnes recevant un traitement de deux autres thérapies géniques Bluebird potentielles qui utilisent un vecteur lentiviral similaire avec un profil de sécurité différent. Mais la plupart des membres de l’adcomm ont trouvé que le profil d’innocuité du beti-cel était adéquat.
La FDA n’est pas tenue de suivre les conseils de son adcomm, mais elle le fait souvent.
Les questions sur un prix potentiel de 2,1 millions de dollars pour le beti-cel pourraient également soulever quelques sourcils, mais l’ICER à but non lucratif a qualifié la thérapie génique potentielle de rentable.
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